#1
dünyanın ilk ağızdan alınan pcsk9 kolesterol ilacı lipfendra, ABD Gıda ve İlaç Dairesinin 17 Temmuz 2026 tarihinde onayladığı, yüksek LDL kolesterol tedavisinde yeni bir dönem başlatabilecek ilaçtır. Etken maddesi enlicitide olan Lipfendra, PCSK9 proteinini engelleyen ve ağızdan alınabilen ilk ilaç oldu.
PCSK9 proteini, karaciğerin kandaki LDL olarak bilinen kötü kolesterolü temizlemesini sağlayan reseptörlerin parçalanmasına neden olur. Enlicitide bu proteini engelleyerek karaciğerin kandan daha fazla LDL toplamasına yardımcı oluyor. Daha önce aynı mekanizmayla çalışan ilaçlar yalnızca enjeksiyon şeklinde kullanılabiliyordu. Lipfendra ise günde bir defa tablet olarak alınıyor.
Toplam 3 bin 207 yetişkinin katıldığı iki randomize ve plasebo kontrollü araştırmada ilaç, hastaların kullanabildiği en yüksek statin tedavisine eklendi. İlk çalışmada 24 hafta sonunda LDL kolesterol ortalama yüzde 56, kalıtsal yüksek kolesterol bulunan ikinci grupta ise yüzde 59 oranında azaldı.
Gelişmenin devrim niteliğinde görülmesinin nedeni, enjeksiyonla kullanılan PCSK9 ilaçlarına yakın kolesterol düşüşünün günlük bir hapla sağlanabilmesi. Enjeksiyondan çekinen veya mevcut tedavilere rağmen LDL değeri yeterince düşmeyen hastalar için daha kolay uygulanabilecek yeni bir seçenek ortaya çıkmış oldu.
Ancak araştırmaların temel ölçütü kalp krizi veya felç sayısı değil, LDL kolesteroldeki değişimdi. İlacın uzun dönemde kalp krizi, felç ve ölüm oranlarını ne ölçüde azaltacağını gösterecek ek takip sonuçlarına ihtiyaç bulunuyor. Bu nedenle Lipfendra statinlerin, beslenme düzeninin veya egzersizin doğrudan yerine geçen bir ilaç olarak değerlendirilmemeli.
Çalışmalarda yan etki nedeniyle tedaviyi bırakma oranı plaseboya yakın bulundu. Kalıtsal yüksek kolesterol grubunda ishal ve baş dönmesi daha sık görüldü. İlaç yalnızca doktor değerlendirmesi ve reçetesiyle kullanılabilecek.
Kaynak: FDA’nın 17 Temmuz 2026 tarihli onay açıklaması.